Il 4 aprile 2025, un’importante scoperta nel campo dell’oncologia pediatrica è stata annunciata dalla Fondazione Tettamanti di Monza e dall’ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Questa ricerca ha rivelato l’efficacia dell’immunoterapia anticancro Carcik, un trattamento innovativo che utilizza linfociti T modificati geneticamente per combattere la leucemia linfoblastica acuta di tipo B, la forma più comune di leucemia nei bambini con meno di 14 anni, che conta oltre 400 nuovi casi ogni anno in Italia.
Il trattamento Carcik e il suo funzionamento
L’immunoterapia Carcik si basa sull’uso di linfociti T prelevati da donatori sani, che vengono poi geneticamente modificati in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questo approccio ha dimostrato la sua efficacia in uno studio che ha coinvolto 36 pazienti, tra cui 32 adulti e 4 bambini, affetti da leucemia linfoblastica acuta di tipo B con recidive dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche. I risultati hanno mostrato una remissione della malattia in oltre l’80% dei casi, confermando l’elevata tollerabilità del trattamento.
Questo studio, pubblicato sul Blood Cancer Journal, è stato finanziato da fondi italiani e internazionali e rappresenta un passo significativo nella lotta contro le leucemie aggressive. La Fondazione Tettamanti ha lavorato su questa terapia dal 2015, sviluppando un metodo che, a differenza delle terapie Car-T commerciali, è meno costoso e invasivo, non richiedendo virus inattivati ma utilizzando sequenze di DNA chiamate trasposoni per “armare” i linfociti.
Collaborazioni e sviluppo della terapia
La Fondazione Tettamanti ha creato un’importante rete di collaborazioni con enti prestigiosi, come il Centro di terapia cellulare ‘Gilberto Lanzani’ del Papa Giovanni di Bergamo. Questa sinergia ha permesso di produrre cellule Carcik non solo per pazienti pediatrici, ma anche per adulti coinvolti nello studio. La cell factory, Laboratorio Verri, inaugurata nel 2003, è una delle poche in Europa in grado di sviluppare questa terapia innovativa.
Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti, ha sottolineato come questo studio rappresenti il culmine di un decennio di ricerca accademica e sviluppo clinico. La collaborazione con l’ospedale Papa Giovanni XXIII ha fornito evidenze scientifiche significative che supportano l’efficacia e la tollerabilità delle cellule Carcik, ora autorizzate anche per la sperimentazione su linfomi non Hodgkin di tipo B refrattari.
Risultati e prospettive future
Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento di Oncologia ed Ematologia dell’ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ha evidenziato che i risultati terapeutici nella leucemia acuta linfoblastica sono stati notevolmente migliorati negli ultimi anni, non solo nei pazienti pediatrici, ma anche in quelli adulti. Tuttavia, una percentuale significativa di pazienti continua a necessitare di trapianti di cellule staminali, con una recidiva che si registra nel 20-40% dei casi. La terapia Carcik è stata progettata proprio per questi pazienti, che avevano già sperimentato recidive dopo uno o due trapianti.
I dati dello studio indicano che la terapia Carcik ha portato a una remissione completa nel 83% dei pazienti trattati, con una risposta molecolare nell’89% dei casi. Con un periodo di osservazione medio di 2,2 anni, il tasso di sopravvivenza a un anno è stato del 57%. Questi risultati incoraggianti aprono la strada a ulteriori ricerche e applicazioni della terapia Carcik, con l’obiettivo di migliorare ulteriormente le prospettive di vita per i pazienti affetti da forme aggressive di leucemia.
Lo studio ha ricevuto il supporto di importanti enti, tra cui la Fondazione Airc per la ricerca sul cancro e il ministero della Salute, sottolineando l’importanza della ricerca collaborativa nella lotta contro il cancro.
