L’anticorpo bispecifico talquetamab, sviluppato da Johnson & Johnson, ha ricevuto il via libera per la rimborsabilità in Italia, rappresentando una nuova opportunità terapeutica per i pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario. Questo trattamento è riservato a coloro che hanno già ricevuto almeno tre terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che hanno mostrato progressione della malattia durante l’ultima terapia. Talquetamab viene somministrato per via sottocutanea e si distingue per la sua capacità di colpire il recettore Gprc5d, altamente presente nelle cellule di mieloma, ma scarsamente espresso nelle cellule normali.
Caratteristiche del mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è un tumore raro del sangue che origina nel midollo osseo e si manifesta attraverso la proliferazione incontrollata delle plasmacellule. In Italia, ogni anno si registrano circa 6.000 nuovi casi, con il 38% delle diagnosi che avviene dopo i 70 anni. La sopravvivenza a cinque anni per i pazienti affetti si attesta intorno al 50%. La malattia è caratterizzata da fasi di remissione e da episodi di recidiva, spesso dovuti alla resistenza ai trattamenti. Monica Galli, dirigente medico di primo livello della Divisione di Ematologia presso l’ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo, sottolinea le difficoltà nella gestione dei pazienti in fase avanzata, che hanno esaurito le opzioni terapeutiche disponibili e sviluppato refrattarietà. L’introduzione di talquetamab in Italia rappresenta un passo significativo per questi pazienti, che fino ad ora avevano a disposizione poche alternative terapeutiche efficaci.
Meccanismo d’azione di talquetamab
Talquetamab è il secondo anticorpo bispecifico approvato per il trattamento del mieloma multiplo. La sua azione si basa sulla capacità di riconoscere e legarsi al recettore Gprc5d presente sulle cellule di mieloma, mentre dall’altro lato interagisce con il CD3 sulle cellule T. Questo meccanismo facilita l’interazione tra le cellule T e le cellule tumorali, potenziando così la risposta immunitaria contro il tumore. Elena Zamagni, professore associato di Ematologia presso l’Istituto di Ematologia ‘L. e A. Seràgnoli’ di Bologna, evidenzia come l’identificazione di Gprc5d come target terapeutico abbia portato a risultati significativi negli studi clinici. La somministrazione sottocutanea di talquetamab offre vantaggi sia per i pazienti che per i medici, permettendo un trattamento in Day Hospital e una rapida disponibilità della terapia in caso di progressione della malattia.
Risultati clinici e impatto terapeutico
L’efficacia e la sicurezza di talquetamab sono state valutate nello studio multicentrico di fase 1 Monumen-TAL 1. I risultati più recenti mostrano che nei pazienti trattati settimanalmente con una dose di 0,4 mg/kg, il tasso di risposta complessiva ha raggiunto il 74,1%. In particolare, il 26,6% dei pazienti ha ottenuto una risposta parziale molto buona, mentre il 9,8% ha raggiunto una risposta completa. Per coloro trattati con una dose di 0,8 mg/kg ogni due settimane, il tasso di risposta è stato del 69,5%. La sopravvivenza libera da malattia è stata di 7,5 mesi per la coorte con somministrazione settimanale e di 11,2 mesi per quella quindicinale. Questi risultati evidenziano come talquetamab rappresenti una nuova opzione terapeutica per i pazienti con mieloma multiplo refrattario, un gruppo che attualmente ha limitate possibilità di trattamento.
Impatto sul sistema sanitario e prospettive future
L’introduzione di talquetamab nel panorama terapeutico del mieloma multiplo è considerata un’importante opportunità per migliorare le opzioni disponibili per i pazienti con malattia pluri-refrattaria. Nicolò Pozzetto, rappresentante dei progetti istituzionali dell’AIL di Milano, esprime la speranza che l’accesso a questa e ad altre terapie innovative possa essere garantito in modo rapido ed equo su tutto il territorio nazionale. L’Associazione italiana contro le leucemie, i linfomi e il mieloma si impegna da oltre 50 anni a sostenere la ricerca e l’assistenza ai pazienti ematologici. Alessandra Baldini, direttrice medica di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia, sottolinea l’impegno dell’azienda nel fornire farmaci innovativi e nel migliorare la qualità della vita dei pazienti, evidenziando come la rimborsabilità di talquetamab rappresenti un passo avanti significativo per le terapie destinate ai pazienti con mieloma multiplo refrattario.
