Farmaci: un nuovo inibitore orale di Pcsk9 riduce il colesterolo LDL

Il composto AZD0780 di AstraZeneca mostra risultati promettenti nella riduzione del colesterolo LDL, offrendo una nuova opzione terapeutica per pazienti con ipercolesterolemia.

Uno studio recentemente presentato all’American College of Cardiology (ACC) ha messo in evidenza i risultati promettenti del composto sperimentale AZD0780, evidenziando i suoi effetti positivi nella riduzione del colesterolo LDL. Questo farmaco, sviluppato da AstraZeneca, è stato testato come trattamento aggiuntivo alla terapia standard con statine, mostrando risultati significativi rispetto al placebo.

Dettagli dello studio e risultati principali

Il 10 aprile 2025, durante il congresso annuale dell’ACC tenutosi a Chicago, sono stati resi noti i risultati dello studio di fase IIb denominato Pursuit. I dati indicano che AZD0780, somministrato a una dose di 30 mg una volta al giorno, ha portato a una riduzione media del 50,7% del colesterolo LDL-C dopo 12 settimane di trattamento. Questo risultato è stato ottenuto in pazienti che non raggiungevano i target di riduzione del colesterolo nonostante la terapia standard con statine.

I partecipanti allo studio, che includevano sia pazienti con terapia a base di statine a intensità moderata che elevata, hanno mostrato un tasso di successo nell’ottenere i livelli raccomandati di colesterolo LDL-C. Infatti, l’84% dei pazienti trattati con AZD0780 ha raggiunto il target di 70 mg/dL, in netto contrasto con il 13% di quelli che ricevevano solo la terapia standard. Questi risultati pongono l’accento sull’importanza di trovare opzioni terapeutiche efficaci per un’ampia fetta di pazienti che lottano contro l’ipercolesterolemia.

Implicazioni cliniche e commenti degli esperti

Il dottor Michael J. Koren, CEO e direttore sanitario del Jacksonville Center for Clinical Research in Florida, ha commentato l’importanza dei risultati ottenuti. Ha sottolineato come AZD0780 possa rappresentare una nuova opzione terapeutica orale per i pazienti a rischio di eventi cardiovascolari gravi. La difficoltà nel raggiungere i target di colesterolo LDL-C, nonostante le attuali terapie, rende necessaria l’introduzione di nuovi farmaci come AZD0780.

Sharon Barr, vicepresidente esecutivo di BioPharmaceuticals R&D di AstraZeneca, ha aggiunto che questo inibitore di Pcsk9 a basso peso molecolare potrebbe rappresentare un significativo passo avanti nel trattamento dell’ipercolesterolemia. La possibilità di assumerlo senza restrizioni alimentari lo rende particolarmente pratico per i pazienti. AstraZeneca continua a investire nella ricerca di nuove terapie per affrontare le malattie cardiovascolari, renali e metaboliche, con l’obiettivo di migliorare gli esiti clinici dei pazienti.

Profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco

AZD0780 ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole durante lo studio. La tollerabilità è stata valutata e gli eventi avversi riportati sono stati simili tra i gruppi di trattamento e placebo, con una frequenza di interruzione del trattamento comparabile. Questi risultati sono coerenti con quelli ottenuti in uno studio di fase I presentato all’European Atherosclerosis Society (EAS) nel 2024, suggerendo che AZD0780 possa essere una terapia sicura e ben tollerata per i pazienti.

La ricerca continua a esplorare nuove opzioni terapeutiche per affrontare l’ipercolesterolemia e migliorare la salute cardiovascolare, e AZD0780 potrebbe rappresentare una svolta significativa nella gestione di questa condizione, che colpisce milioni di persone in tutto il mondo.

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