Recentemente, l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano ha accolto con entusiasmo l’assegnazione di due Consolidator Grant dell’European Research Council. Ogni ricerca ha ottenuto un finanziamento di 2 milioni di euro e sarà guidata da due talentuosi scienziati, Daniela Cesana e Alessio Cantore. Questi due progetti mirano a fare luce su affascinanti potenzialità della terapia genica, in particolare per le malattie genetiche rare, con implicazioni significative per la salute pubblica.
Progetto di Daniela Cesana: biopsie liquide per la terapia genica
Il primo progetto, condotto da Daniela Cesana, è focalizzato sull’analisi della sicurezza e dell’efficacia della terapia genica attraverso l’uso delle biopsie liquide. Questa innovativa tecnica analizza il DNA circolante nel sangue, consentendo di avere un quadro complessivo dell’impatto della terapia genica sul corpo. Le biopsie liquide saranno eseguite sia prima che dopo l’intervento terapeutico, permettendo ai ricercatori di valutare in modo preciso l’efficacia del trattamento nei pazienti che soffrono di malattie genetiche, per esempio la leucodistrofia metacromatica, così come in alcuni casi specifici di tumori.
Ciò che rende questo progetto particolarmente intrigante è la possibilità di prevedere l’efficacia della terapia genica anche prima di applicarla, aprendo così la strada a trattamenti più mirati e personalizzati. In sinergia con il team clinico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, Cesana si propone di testare un modello di comunicazione e interazione fitta tra ricerca clinica e laboratorio, per migliorare continuamente le strategie terapeutiche e i risultati clinici.
Questa ricerca non solo contribuirà a rispondere a domande fondamentali sulla terapia genica, ma promette anche di fornire un supporto concreto e tempestivo a quei pazienti le cui opzioni di trattamento sono attualmente limitate. I risultati attesi potrebbero avere un impatto significativo su molte persone, rendendo la terapia genica una via di cura sempre più accessibile.
Progetto Hepagene di Alessio Cantore: il futuro delle malattie metaboliche
Alessio Cantore, al timone del progetto denominato “Hepagene”, concentrerà la sua attenzione sulla biologia degli epatociti, le cellule epatiche che ricoprono un ruolo cruciale nel metabolismo. Questi strumenti cellulari rappresentano un bersaglio ideale per l’applicazione della terapia genica, in special modo per le malattie pediatriche che si manifestano in età infantile.
Il focus del progetto si articola sulla modifica genetica degli epatociti per affrontare malattie metaboliche rare e severe. Attraverso approcci di ingegneria genetica avanzati, il team di Cantore si propone di sviluppare strategie innovative per garantire una correzione adeguata del DNA. È importante sottolineare che, sebbene siano già disponibili piattaforme di trasferimento genico, la loro applicazione clinica su esseri umani è ancora in fase di sviluppo.
L’ambizioso obiettivo di Cantore è di accelerare l’implementazione di questi metodi per garantire che le tecniche di ingegneria genetica possano essere testate nelle fasi iniziali della vita, aumentandone così l’efficacia e la sicurezza. La speranza è che questo approccio non solo migliori la qualità della vita dei pazienti pediatrici affetti da malattie genetiche del fegato ma offra anche la possibilità di cure definitive, trasformando radicalmente la gestione di queste condizioni.
Riconoscimenti e futuro della ricerca
Il riconoscimento di tal progetti da parte dell’ERC rappresenta non solo un prestigioso traguardo per Daniela Cesana e Alessio Cantore, ma anche una convalida della ricerca condotta presso l’Istituto San Raffaele-Telethon. Celeste Scotti, direttore della Ricerca e Sviluppo della Fondazione Telethon, ha espresso il suo orgoglio per il lavoro svolto dai ricercatori, sottolineando l’importanza di sostenere progetti che affrontano le malattie genetiche rare.
La speranza è che con fondi sempre più consistenti e innovazioni costanti, la comunità scientifica possa contribuire a creare un futuro migliore per i pazienti che affrontano malattie genetiche, aprendo nuove strade alla guarigione. La ricerca di eccellenza continua a rappresentare uno dei pilastri fondamentali per la salute della società e per il progresso scientifico, e iniziative come queste sono cruciali per il raggiungimento di obiettivi ambiziosi e rilevanti a livello globale.
