Il 27 marzo 2025, Milano è stata teatro di un’importante iniziativa dedicata allipoparatiroidismo, una patologia spesso trascurata ma con impatti significativi sulla vita dei pazienti. Thomas Carlo Maria Topini, general manager di Ascendis Pharma Italia, ha partecipato al media tutorial intitolato “Ipoparatiroidismo: inquadramento epidemiologico e clinico, nuove prospettive di trattamento e burden della patologia”. Durante l’evento, Topini ha sottolineato l’importanza di portare alla luce le esigenze dei pazienti e ha evidenziato i progressi compiuti nella ricerca e nello sviluppo di terapie innovative.
Il ruolo di Ascendis Pharma nello sviluppo della terapia
Ascendis Pharma, fondata nel 2007, ha dedicato gli ultimi quindici anni alla creazione di terapie all’avanguardia. L’azienda ha recentemente ottenuto l’autorizzazione per due farmaci dalla Commissione Europea, specificamente per il trattamento dellipoparatiroidismo. Topini ha dichiarato che l’Italia ha avuto il privilegio di avere tre centri coinvolti negli studi clinici di fase 2 e 3, un’opportunità che non solo dimostra l’impegno di Ascendis, ma anche la necessità di migliorare l’accesso a trattamenti efficaci per i pazienti italiani.
Il manager ha messo in evidenza come lipoparatiroidismo sia una malattia conosciuta, ma poco compresa nel suo impatto reale. La mancanza di una soluzione rimborsata per la gestione di questa condizione rappresenta una sfida significativa per i pazienti. Topini ha quindi espresso il desiderio di sensibilizzare l’opinione pubblica e i professionisti del settore sulle necessità di chi vive con questa patologia, affinché possano ricevere il supporto e le cure necessarie.
Le prospettive future per i pazienti con ipoparatiroidismo
Durante il tutorial, è emerso chiaramente che la terapia sostitutiva per lipoparatiroidismo potrebbe rappresentare un cambiamento radicale nella vita di molti pazienti. Con l’autorizzazione dei nuovi farmaci, Ascendis Pharma si pone l’obiettivo di migliorare la qualità della vita di chi soffre di questa malattia. Topini ha affermato che l’azienda è determinata a garantire che i pazienti abbiano accesso a trattamenti che possano effettivamente fare la differenza.
La tecnologia innovativa chiamata transcon, sviluppata da Ascendis, permette il rilascio di molecole complesse con profili fisiologici, rendendo queste terapie particolarmente promettenti. Topini ha evidenziato l’importanza di continuare a investire nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche, affinché i pazienti possano finalmente vedere un miglioramento tangibile nella loro condizione.
In questo contesto, l’evento di Milano ha rappresentato un’importante occasione di confronto e aggiornamento per tutti gli attori coinvolti nella gestione dellipoparatiroidismo, dai medici ai pazienti, passando per le istituzioni e le aziende farmaceutiche. La speranza è che, grazie a iniziative come questa, si possa arrivare a una maggiore consapevolezza e a un miglioramento delle condizioni di vita per chi affronta questa malattia.
