Il 13 marzo 2025, i risultati di uno studio innovativo sul modello di accesso e rimborso anticipato di nuovi farmaci sono stati presentati dall’azienda Argenx, attiva nel settore dellimmunologia. Questo studio, condotto dall’economista sanitario Fabrizio Gianfrate, propone un approccio volto a ridurre i tempi di attesa per i pazienti, senza comportare costi aggiuntivi per il Servizio sanitario nazionale (Ssn). L’iniziativa mira a garantire un accesso più rapido ai trattamenti innovativi, affrontando le attuali inefficienze del sistema.
Un cambiamento necessario nel sistema sanitario
Fabrizio Celia, Amministratore delegato di Argenx in Italia, ha sottolineato l’importanza di questo studio, evidenziando come l’azienda abbia supportato il progetto per promuovere un cambiamento nel modo in cui i farmaci innovativi vengono resi disponibili. Celia ha affermato: “Vogliamo contribuire al percorso già avviato dalle autorità regolatorie italiane verso un sistema di accesso precoce ai farmaci che rispondano a bisogni clinici insoddisfatti”. La proposta si basa sull’idea che un accesso immediato a farmaci di alto valore terapeutico possa generare benefici clinici significativi per i pazienti e, al contempo, risparmi per il Ssn.
Attualmente, dopo l’approvazione di un farmaco da parte della Commissione europea tramite l’Ema (European Medicines Agency), trascorrono ancora diversi mesi prima che il trattamento venga valutato e reso rimborsabile dal Ssn. In media, si stima che possano passare fino a 18 mesi dall’approvazione europea prima che un farmaco sia effettivamente disponibile per i pazienti in Italia. Gianfrate ha osservato che, sebbene la riforma dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) abbia iniziato a ridurre i tempi di ammissione alla rimborsabilità, l’accesso effettivo alle terapie rimane ancora lungo rispetto ad altri paesi europei.
Il modello proposto e i suoi vantaggi
Il modello suggerito dallo studio di Gianfrate prevede che, una volta approvato dall’Ema, il nuovo farmaco venga immediatamente reso disponibile dall’azienda farmaceutica al prezzo stabilito. Questo consentirebbe ai pazienti idonei di iniziare il trattamento senza ritardi, mentre il prezzo e la rimborsabilità verrebbero negoziati con l’Aifa successivamente. In caso di differenze tra il prezzo applicato e quello negoziato, si valuterà un eventuale conguaglio.
Gianfrate ha sottolineato che l’adozione di questo modello permetterebbe di trattare i pazienti in modo più tempestivo, generando vantaggi clinici ed economici. Riducendo la progressione della malattia, si potrebbero evitare costi sanitari futuri legati a complicanze e ospedalizzazioni. Un esempio di successo di un sistema simile è stato osservato in Francia, dove 76 nuovi farmaci sono stati rimborsati in 117 giorni, riducendo i tempi di attesa del 70% e beneficiando oltre 100.000 pazienti.
Simulazioni e risultati attesi
Il modello di accesso anticipato è stato testato attraverso simulazioni che hanno proiettato l’applicazione della proposta a farmaci innovativi per il trattamento di malattie cardiovascolari, respiratorie, rare e onco-ematologiche. I risultati indicano potenziali benefici clinici ed economici significativi per il Ssn. Ad esempio, con due farmaci cardiovascolari resi immediatamente disponibili, si stima di poter evitare oltre 1.800 eventi cardiovascolari, inclusi decessi, con un risparmio di oltre 10 milioni di euro. Analogamente, l’accesso precoce a due farmaci per le malattie respiratorie potrebbe prevenire più di 4.000 esacerbazioni di Bpco, generando un risparmio superiore a 11 milioni di euro.
Inoltre, il modello prevede l’introduzione di opzioni di tutela, come l’anticipo annuale del payback e un tempo massimo di negoziazione, simile a quanto già avviene in Germania e Francia. Queste misure potrebbero garantire un accesso più equo e tempestivo ai farmaci, contribuendo a un sistema sanitario più efficiente e sostenibile.
