Ravulizumab, un inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, ha ricevuto l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco per il rimborso come terapia aggiuntiva nella cura della miastenia gravis generalizzata negli adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina . La notizia, comunicata da AstraZeneca e Alexion, segna un’importante evoluzione nella gestione di una patologia rara e debilitante, dopo l’approvazione della Commissione Europea nel settembre 2022. Questo articolo esplorerà i dettagli della nuova terapia, la voce degli esperti e l’impatto sui pazienti.
Cosa è ravulizumab e come funziona
Ravulizumab è un farmaco innovativo che agisce specificamente sulla proteina C5 presente nel sistema del complemento, un importante componente del sistema immunitario. Attraverso il suo meccanismo d’azione, ravulizumab blocca l’attività della C5, prevenendo la destruzione della giunzione neuromuscolare e conseguentemente alleviando i sintomi di debolezza e affaticamento tipici della miastenia gravis. I risultati dello studio di fase III Champion-Mg, pubblicati su Nejm Evidence, hanno mostrato come ravulizumab abbia portato a un significativo miglioramento clinico già nelle prime settimane di trattamento, confermato anche in un follow-up prolungato che ha evidenziato benefici manifesti fino a 60 settimane.
La modalità di somministrazione è altresì un aspetto di rilievo, poiché ravulizumab viene somministrato ogni 8 settimane. Questa frequenza aiuta a garantire una gestione più semplice e meno gravosa della malattia, contribuendo a migliorare l’aderenza alla terapia da parte dei pazienti. In base ai dati forniti, il farmaco si è rivelato superiore al placebo per quanto riguarda il punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile , che valuta le capacità funzionali nelle attività quotidiane. 
La miastenia gravis generalizzata: un panorama clinico
La miastenia gravis generalizzata è una malattia neuromuscolare autoimmune complicata, caratterizzata da una grave debolezza muscolare che colpisce diverse aree del corpo. In Europa si stimano circa 89.000 casi diagnosticati, con circa 17.000 persone affette in Italia. La patologia si manifesta quando il sistema immunitario attacca i recettori dell’acetilcolina sui muscoli, causando sintomi variabili, che spaziano dalla visione doppia fino a gravi difficoltà di deglutizione e respirazione.
L’inizio della malattia avviene spesso nelle donne sotto i 40 anni e può avere un impatto devastante sulla qualità della vita dei pazienti. I sintomi non solo limitano la capacità di svolgere attività quotidiane, ma possono anche influenzare profondamente la sfera sociale e lavorativa. Il drammatico quadro clinico richiede opzioni terapeutiche efficaci e a lungo termine per migliorare la gestione della malattia e, di conseguenza, la vita dei pazienti.
Una luce in fondo al tunnel: le opinioni degli esperti
La decisione dell’Aifa è accolta positivamente dalla comunità scientifica e dalle associazioni di pazienti. Michelangelo Maestri Tassoni, del Dipartimento di Neuroscienze dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, sottolinea l’importanza di avere a disposizione una nuova opzione terapeutica in grado di portare miglioramenti tangibili nella vita quotidiana dei pazienti affetti da gMG.
Raffaele Iorio, dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, mette in evidenza come ravulizumab rappresenta un notevole passo in avanti, non solo per l’efficacia del trattamento, ma anche per la sua capacità di semplificare la gestione della malattia. La frequenza di somministrazione a intervalli di 8 settimane costituisce un’innovazione fondamentale, che permette ai pazienti di affrontare la malattia con una nuova prospettiva, allontanando l’idea di una quotidianità gravosa.
Renato Mantegazza, presidente dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative, esprime soddisfazione per l’arrivo di questo trattamento, sperando che possa realmente alleviare l’impatto debilitante della malattia. Anche Mariangela Pino, segretario di AIM, sottolinea come una gestione più semplice della patologia possa migliorare notevolmente l’aderenza alla terapia, portando i pazienti verso una vita più ‘normale’.
Il futuro della gestione della malattia rara
Il lancio di ravulizumab segna un momento cruciale nella lotta contro la miastenia gravis generalizzata. Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy di Alexion, sottolinea l’impegno dell’azienda nel supportare non solo la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, ma anche nel collaborare con la comunità scientifica per rispondere alle esigenze insoddisfatte dei pazienti. Con questa approvazione, l’idea è quella di fornire un’opzione terapeutica duratura e di alta qualità, che possa contribuire a un significativo miglioramento nella vita delle persone affette da questa condizione.
La disponibilità di ravulizumab in Italia rappresenta dunque un’opportunità concreta per i pazienti, aprendo a nuove prospettive di trattamento e miglioramento della qualità della vita. La strada è finalmente tracciata verso un approccio più efficace e sostenibile nella gestione della miastenia gravis, un gesto di ascolto e attenzione verso una comunità che aspettava da tempo il riconoscimento delle proprie esigenze.
